Китай лідирує за кількістю випробувань CAR-T терапій нового покоління
Китай розробляє 82% in vivo CAR-T-препаратів, що проходять випробування у світі, та прискорює їхній перехід до клінічних досліджень.
Китай став світовим лідером за кількістю розробок і випробувань in vivo CAR-T-терапій — підходу, за якого імунні клітини пацієнта змінюють безпосередньо в організмі для боротьби з раком або автоімунними хворобами. Із 140 таких препаратів, що тестують на тваринах і людях у світі, 82% розробляють китайські групи, повідомляє Nature.
Терапія без вилучення клітин
In vivo CAR-T-терапія має на меті запрограмувати імунні клітини всередині тіла, щоб вони атакували ракові клітини. У разі автоімунних захворювань підхід спрямований на знищення клітин, які атакують здорові тканини. Це відрізняється від ex vivo CAR-T-терапії: за такого методу клітини забирають із крові пацієнта, модифікують у лабораторії та повертають в організм. Ex vivo CAR-T уже застосовують для лікування раку крові.
Дослідники вважають in vivo-підхід потенційно дешевшим і простішим у розробці. Водночас для широкого регуляторного схвалення розробникам ще потрібно підтвердити тривалу користь лікування та здатність уникати токсичних побічних ефектів, які фіксували при застосуванні ex vivo CAR-T.
Швидший перехід до клінічних досліджень
За даними аналізу, опублікованого минулого місяця, фундаментальні доклінічні дослідження у цій сфері переважно проводили групи зі США та Німеччини. Однак Китай швидко переводить розробки до випробувань за участю людей. Дослідники пов’язують це з великим населенням країни, інституційними інвестиціями, співпрацею академічних установ, лікарень і промисловості, а також прискореними регуляторними процедурами.
Важливим чинником називають механізм investigator-initiated trials, який дає змогу дослідникам швидко тестувати нові методи на людях і збирати ранні клінічні дані без нагляду китайського регулятора лікарських засобів. У Китаї також багато людей з автоімунними захворюваннями, для яких доступні варіанти лікування обмежені.
Перші результати та вихід на ринок США
Перші результати випробувань оцінюють як обнадійливі. У першому дослідженні in vivo CAR-T-терапії для автоімунного захворювання за участю людей, результати якого оприлюднили у вересні минулого року, п’ятеро пацієнтів із резистентним до лікування вовчаком мали поліпшення симптомів через три місяці після терапії, без серйозних побічних ефектів. Раніше цього місяця китайські науковці також повідомили про поліпшення симптомів у 16 людей з автоімунними хворобами.
Цього місяця Управління з продовольства і медикаментів США схвалило першу розроблену в Китаї in vivo CAR-T-терапію для проведення клінічних випробувань у США. Препарат призначений для лікування раку крові.
