Препарат Orzeyful від нарколепсії відкрив перспективи для орексинових ліків
У США схвалили Orzeyful для лікування нарколепсії, а дослідники вивчають ширші можливості препаратів-агоністів орексину.
Американські регулятори в серпні схвалили препарат Orzeyful (овепорекстон) для лікування нарколепсії. Ліки компанії Takeda належать до класу агоністів орексину — сполук, що активують систему мозку, відповідальну насамперед за стабільність циклів сну й неспання. Як повідомляє Nature, дослідники вивчають можливість застосування таких препаратів і за інших станів, пов’язаних із порушеннями уваги та бадьорості, зокрема при синдромі дефіциту уваги й гіперактивності.
Як працює орексинова система
Орексини — це нейропептиди, які виробляються в мозку та беруть участь у регуляції метаболізму, настрою, апетиту, пам’яті, сну й неспання. У середині 1990-х дві наукові групи майже одночасно відкрили ці пептиди: команда Луїса де Леcеа назвала їх гіпокретинами, а дослідники під керівництвом Масасі Янаґісави — орексинами.
Подальші дослідження показали, що блокування орексинової сигналізації у тварин спричиняло раптові втрати м’язового контролю, подібні до катаплексії — характерного симптому нарколепсії 1 типу. За словами нейробіолога Такесі Сакураї, орексин не просто пробуджує людину, а підтримує стабільність стану неспання.
Науковці також встановили зв’язок між нарколепсією 1 типу та втратою нейронів, які виробляють орексини. У мозку людей із цим захворюванням, які померли, дослідники майже завжди виявляли значне скорочення кількості таких клітин. Їх налічується приблизно 70 тисяч серед сотень тисяч нейронів гіпоталамуса.
Від ранніх розробок до схвалення
Takeda почала дослідження агоністів орексину наприкінці 2000-х років. Першим кандидатом компанії була молекула TAK-925, яка продемонструвала результати в дослідах на тваринах. Перші випробування за участю людей стартували у 2017 році.
Orzeyful створили на основі напрацювань із ранніми кандидатами. За даними Nature, препарат уже схвалений у трьох країнах і відрізняється від наявних засобів тим, що спрямований на механізм захворювання, тоді як попередні методи лікування переважно маскували симптоми та могли мати серйозні побічні ефекти.
Нарколепсія обох типів уражає приблизно три мільйони людей у світі, хоча частина випадків, за оцінками, залишається недіагностованою або має помилковий діагноз. Аналітики прогнозують, що світовий ринок препаратів від нарколепсії може перевищити 6,4 млрд доларів США до 2031 року.
